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Programme d’accès aux médicaments émergents dans un centre hospitalier mère-enfant : profil des activités 2020-2022

Le centre hospitalier universitaire Sainte-Justine (CHUSJ) traite une patientèle mère-enfant parfois complexe et réfractaire aux thérapies conventionnelles. Le recours à des médicaments qui ne sont pas inscrits aux listes locales ou québécoises et pour lesquels les données disponibles en soins mère-enfant sont limitées est parfois nécessaire. Depuis 2014, le CHUSJ possède un programme de suivi de l’utilisation pour ce genre de médicaments, dits émergents. Un formulaire de justification d’utilisation doit être complété par l’équipe traitante et approuvé par le chef du département médical et le chef du département de pharmacie.

Une revue descriptive et rétrospective a été réalisée afin de décrire les activités du programme d’accès aux médicaments émergents au CHUSJ entre 2020 et 2022.

Pour cela, les demandes d’utilisation de médicament émergent reçues entre le 1er avril 2020 et le 31 mars 2022 étaient incluses si les médicaments rencontraient au moins un des trois critères : accessibles par le programme d’accès spécial (PAS) et peu utilisés au CHUSJ, utilisés pour des indications non approuvées et peu documentées, ou coûteux (≥ 300$/dose). Les variables étaient collectées à partir de la base de données provenant des formulaires de demande d’utilisation. Des statistiques descriptives ont ensuite été effectuées.

Les résultats ont montré que la majorité des médicaments émergents ont été destinés à des patients d’hémato-oncologie, utilisés hors-indication et coûteux. Ce profil est attendu vue l’émergence des thérapies innovantes et coûteuses dans ce domaine. Le sotrovimab est un nouveau médicament commercialisé pendant la pandémie du COVID-19 et utilisé dans cette indication, expliquant le nombre de demandes élevé. Une augmentation importante du nombre de demandes comptabilisées a été notée en 2020-2022, soit 133 contre 72 pour les années 2018-2020, possiblement expliqué par le fait qu’une ressource stable est dédiée à la gestion de l’accès à ces médicaments. Cette ressource assure un suivi rigoureux et centralisé entourant la gestion et l’utilisation de ces médicaments au CHUSJ. Finalement, ce programme permet entre autre de contribuer au bon usage de ces médicaments en faisant des suivis périodiques au chef du département de pharmacie et au comité de pharmacologie.

Vous pouvez consulter notre affiche présentée au 12ème Colloque annuel du Réseau Québécois de recherche sur les médicaments (RQRM), le 26 mai 2022.

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Utilisation de médicaments émergents dans un CHU mère-enfant

Un programme d’autorisation et de suivi de l’utilisation de médicaments émergents est en place depuis 2014 dans notre établissement. Il concerne les médicaments obtenus par le Programme d’accès spécial (PAS), très coûteux ou utilisés hors monographie (HM) et pour lesquels peu de documentation scientifique est publiée.

Dans le cadre des travaux de l’URPP, nous avons décrit l’utilisation des médicaments émergents en pédiatrie au CHU Sainte-Justine.

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  • Les médicaments émergents concernaient majoritairement les médicaments coûteux et les patients d’oncologie.
  • Seulement la moitié des traitements émergents avaient atteint leurs objectifs d’efficacité au moment de l’évaluation.
  • Peu de toxicité ont été rapportées.

Pour en savoir plus, on peut consulter notre affiche présentée dans le cadre du congrès de l’Association des pharmaciens des établissements de santé du Québec du 25 au 27 avril 2018 à Drummonville, Québec, Canada

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Plate-forme de partage d’information sur les médicaments du Programme d’accès spécial

La gestion des demandes de médicaments obtenus par le Programme d’accès spécial (PAS) demande beaucoup de temps. Ainsi, la création d’un endroit unique pour partager l’information a été envisagée afin de réduire les ressources nécessaires et d’augmenter l’efficacité des activités pharmaceutiques liées à la gestion de ces médicaments.

Dans le cadre des travaux de l’URPP, nous avons développé une plate-forme de partage d’information sur les médicaments PAS pour les cinq CHU du Québec.

Pour voir les résultats, on peut consulter notre affiche présentée dans le cadre du congrès annuel de l’Association des pharmaciens des établissements de santé du Québec (APES) et Évènement des pharmaciens le 2 juin 2017 à Québec, Canada.

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Accès au marché précoce des médicaments: Comparaison France/Canada

Certains patients nécessitent le recours à des traitements non approuvés par les autorités. Dans le cadre des travaux de l’URPP, nous avons décrit et comparé les autorisations temporaires d’utilisation en France (ATU) et le programme d’accès spécial (PAS) au Canada.

En France, après accord, le médicament peut être obtenu et pris en charge. Au Canada, le laboratoire doit accepter ou non la distribution, sans prise en charge. L’implication du pharmacien hospitalier dans la démarche est plus soutenue en France (coresponsabilité avec le médecin). PASATU

Le système français semble plus souple et plus avantageux pour les patients comparé au PAS.

On peut consulter notre article publié dans le Pharmacien Hospitalier et Clinicien disponible en ligne.

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Programme d’encadrement des médicaments émergents en pédiatrie

Afin d’encadrer l’utilisation des médicaments émergents, notre centre hospitalier a mis en place un nouveau programme pour justifier, documenter et améliorer la surveillance clinique de l’utilisation des médicaments émergents.

Dans le cadre des travaux de l’URPP, nous avons décrit et évaluer l’utilisation des médicaments émergents de notre centre au cours d’une année financière (octobre 2014 à octobre 2015) après implantation de ce programme. EMERGENT3

Les médicaments émergents sont définis dans l’étude comme étant des médicaments importés avec le programme d’accès spécial (PAS), les médicaments utilisés off-label avec peu de documentation scientifique et les médicaments très coûteux.

On peut consulter notre affiche présentée dans le cadre du congrès annuel de l’Association des pharmaciens des établissements de santé du Québec (APES) le 14 avril 2016 à Trois-Rivières, QC, Canada et du Colloque du Réseau mère-enfant de la francophonie le 9-10 mai 2016 à Lille, France .

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Surveillance des demandes de médicaments du Programme d’Accès Spécial

Selon Santé Canada,

« Le Programme d’accès spécial (PAS) permet aux médecins qui traitent des patients atteints de maladies graves ou mortelles d’accéder à des médicaments non disponibles sur le marché, lorsque les thérapies habituelles se sont révélées inefficaces, ne conviennent pas ou ne sont pas disponibles. » Source : http://www.hc-sc.gc.ca/dhp-mps/acces/drugs-drogues/index-fra.php

Démarche de surveillance

Démarche de surveillance

Nous avons voulu instaurer une démarche pour surveiller leur utilisation. Pour ce faire, nous avons envoyé un rapport annuel personnalisé à tous les prescripteurs dont les patients avaient reçu un médicament du PAS. Le prescripteur devait ensuite nous indiquer si chacun de ses patients avait présenté des effets indésirables.

Vous pouvez consulter notre article publié dans Le Journal canadien de la pharmacie hospitalière, accessible sur PubMedCentral. Vous pouvez également consulter notre affiche présentée au Colloque annuel du RQRUM, les 23-24 septembre 2014, Orford, Québec, Canada.

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Bravo à Jennifer Corny pour la soutenance de sa thèse

Jennifer Corny, lors de la soutenance de sa thèse d'état de Docteur en pharmacie, à la Faculté Paris Descartes, le 19 décembre 2014.

Jennifer Corny, lors de la soutenance de sa thèse d’état de Docteur en pharmacie, à la Faculté Paris Descartes, le 19 décembre 2014.

Le 19 décembre 2014, Jennifer Corny a soutenu avec succès sa thèse « Optimisation et sécurisation de l’utilisation de médicaments en pédiatrie : prescriptions unlicensed, off-label et le cas des médicaments émergents. L’exemple d’un centre hospitalier universitaire mère-enfant québécois » pour le diplôme d’état de Docteur en pharmacie, à la Faculté Paris Descartes.

L’URPP était présente pour assister à la thèse, en visioconférence.

Membres du Jury
Président : Pr Christine Fernandez (Hôpital Saint-Antoine, Paris)
Juges : Pr Olivier Bourdon (Hôpital Robert-Debré, Paris), Pr Jean-François Bussières (Hôpital Sainte-Justine, Montréal)
Membre extérieur : Dr Anne Lecoeur (Hôpital Ambroise Paré, Boulogne-Billancourt)

Félicitations à Jennifer pour la grande efficacité et la qualité de son travail.
Plusieurs publications ont découlé de ce stage, notamment :

D’autres publications sont en cours de préparation et de soumission et seront à suivre sur les blogues des prochains mois.

Encore bravo!

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Savez-vous si votre patient prend des médicaments de recherche ou du PAS?

Article publié dans le Québec Pharmacie

Article publié dans le Québec Pharmacie

Puisque les médicaments de recherche et les médicaments obtenus par le Programme d’Accès Spécial (PAS) sont souvent dispensés par les pharmaciens hospitaliers, il se peut que le pharmacien d’officine ne possède pas toutes les informations nécessaires pour faire le suivi de la pharmacothérapie, notamment détecter des interactions médicamenteuses.

Dans cet article, nous avons décrit les exigences en matière de recherche, le PAS, les enjeux en pharmacie communautaire, ainsi que certaines recommandations.

Vous pouvez consulter notre article publié dans le Québec Pharmacie. Cet article est publié avec l’autorisation de l’Éditeur de Québec Pharmacie.

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