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Programme d’accès aux médicaments émergents dans un centre hospitalier mère-enfant : profil des activités 2020-2022

Le centre hospitalier universitaire Sainte-Justine (CHUSJ) traite une patientèle mère-enfant parfois complexe et réfractaire aux thérapies conventionnelles. Le recours à des médicaments qui ne sont pas inscrits aux listes locales ou québécoises et pour lesquels les données disponibles en soins mère-enfant sont limitées est parfois nécessaire. Depuis 2014, le CHUSJ possède un programme de suivi de l’utilisation pour ce genre de médicaments, dits émergents. Un formulaire de justification d’utilisation doit être complété par l’équipe traitante et approuvé par le chef du département médical et le chef du département de pharmacie.

Une revue descriptive et rétrospective a été réalisée afin de décrire les activités du programme d’accès aux médicaments émergents au CHUSJ entre 2020 et 2022.

Pour cela, les demandes d’utilisation de médicament émergent reçues entre le 1er avril 2020 et le 31 mars 2022 étaient incluses si les médicaments rencontraient au moins un des trois critères : accessibles par le programme d’accès spécial (PAS) et peu utilisés au CHUSJ, utilisés pour des indications non approuvées et peu documentées, ou coûteux (≥ 300$/dose). Les variables étaient collectées à partir de la base de données provenant des formulaires de demande d’utilisation. Des statistiques descriptives ont ensuite été effectuées.

Les résultats ont montré que la majorité des médicaments émergents ont été destinés à des patients d’hémato-oncologie, utilisés hors-indication et coûteux. Ce profil est attendu vue l’émergence des thérapies innovantes et coûteuses dans ce domaine. Le sotrovimab est un nouveau médicament commercialisé pendant la pandémie du COVID-19 et utilisé dans cette indication, expliquant le nombre de demandes élevé. Une augmentation importante du nombre de demandes comptabilisées a été notée en 2020-2022, soit 133 contre 72 pour les années 2018-2020, possiblement expliqué par le fait qu’une ressource stable est dédiée à la gestion de l’accès à ces médicaments. Cette ressource assure un suivi rigoureux et centralisé entourant la gestion et l’utilisation de ces médicaments au CHUSJ. Finalement, ce programme permet entre autre de contribuer au bon usage de ces médicaments en faisant des suivis périodiques au chef du département de pharmacie et au comité de pharmacologie.

Vous pouvez consulter notre affiche présentée au 12ème Colloque annuel du Réseau Québécois de recherche sur les médicaments (RQRM), le 26 mai 2022.

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Amélioration à la gestion des demandes d’utilisation de médicaments de nécessité médicale particulière

Au Québec, la Régie de l’Assurance-maladie du Québec (RAMQ) définit une liste des médicaments fournis aux usagers en établissements. Chaque établissement doit dresser une liste locale qui respecte cette liste. Lorsqu’un médicament n’est pas inscrit à cette liste («hors liste » ou HL), le chef du département de pharmacie doit encadrer l’utilisation de ces produits dits de « nécessité médicale particulière » (NMP). Au CHU Sainte-Justine, les médicaments dits « émergents » font l’objet d’un encadrement plus complet. Un médicament est dit « émergent » si il est :

  • disponible uniquement par le Programme d’accès spécial de Santé Canada (PAS)
  • coûteux (c.-à-d. > 300$/dose)
  • utilisé dans une indication non reconnue et avec peu de données probantes

Une étude descriptive a été réalisée afin de revoir le processus de gestion des NMP dans un centre mère-enfant et proposer des amélioration au processus actuel.

L’étude se constitue de 3 volets. Le premier consiste en une cartographie simplifiée et en la quantification du processus actuel de 1er janvier 2020 au 23 mars 2021. Le deuxième est une mise à jour des bases de données et une révision des définitions et des statuts des médicaments. Enfin, le troisième est l’identification des problèmes liés au processus actuel et la proposition d’un processus de gestion amélioré avec la mise en place d’un système de suivi et d’encadrement.

Au terme de ces travaux, le circuit proposé comporte 27 étapes, un formulaire amélioré et le soutien administratif d’une personne ciblée. Le processus de gestion des médicaments de NMP a été révisé. Un support administratif a été mis en place afin de gérer les demandes, en utilisant les ressources du service pharmaceutique de support à la recherche. De plus, l’ajout de sept étapes permet de clarifier le processus pour les intervenants et d’assurer une gestion documentaire complète. Ces travaux faciliteront notamment la reddition de compte requise au MSSS pour les demandes de médicaments de nécessité médicale particulière. Néanmoins, d’autres travaux sont nécessaires afin d’évaluer l’impact de cette réorganisation après 12 mois.

Vous pouvez consulter notre affiche présentée au Colloque du Réseau québécois de recherche sur les médicaments, le 11 juin 2021.

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Prise en charge des thérapies coûteuses émergentes

La semaine dernière, nous vous faisions part des changements dans les fonctions du comité de pharmacologie de notre centre. Un des changements implantés est le suivi des thérapies émergentes. Nous avons élaboré un outil d’aide à la décision pour la prise en charge des thérapies coûteuses émergentes.

Dans notre centre, cette démarche d’encadrement a été implantée en 2014. L’outil permet d’assurer une cohésion et une uniformité des décisions du comité de pharmacologie, du chef de département de pharmacie et du Conseil des médecins, dentistes et pharmaciens. On y note les approbations des autorités, le statut local, le niveau de preuve ayant mené à son approbation et le coût.

Vous pouvez consulter notre affiche présentée au 5ème Colloque Annuel du Réseau québécois de recherche sur les médicaments (RQRM), le 2 juin 2015 à Québec, Québec.

Affiche présentée au RQRM

Affiche présentée au RQRM

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