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Le Nusinersen (Spinraza®) est utilisé pour traiter l’amyotrophie spinale (maladie génétique rare affectant le développement neuromusculaire). Il est inscrit à la liste des médicaments-établissements du Québec depuis fin 2018.Le suivi de son usage est requis. Il est utilisé au CHU Sainte-Justine depuis février 2019. Il existe des recommandations de l’Institut d’excellence en santé et services sociaux (INESSS) sur les informations requises
pour le suivi de l’usage en contexte de vie réelle en 2020.

Une étude descriptive rétrospective a été menée afin de décrire la faisabilité d’obtention des informations
requises pour le suivi de l’usage du nusinersen en contexte de vie réelle.

Pour cela, les patients traités du 1er février 2019 au 31 décembre 2020 ont été inclus. Les données rapportées par l’équipe multidisciplinaire sur la fiche de recueil proposée par l’INESSS et recueillies au dossier médical informatisé ont été collectées. Les éléments de faisabilité suivants ont été mesurés : décalage au schéma posologique, nombre de patients évaluables pour la fonction motrice, respiratoire et la qualité de vie, calcul du nombre moyen de jours d’écart entre les dates prévues et réelles de chaque dose, calcul du nombre de patients évaluables selon les critères de l’INESSS (une mesure en prétraitement (Pré-Tx) et une mesure aux 12±2 mois) et sur la période totale (première mesure et dernière mesure (qu’elle soit aux 12 mois ou non)). Des statistiques descriptives ont ensuite été effectuées.

Les résultats ont montré que le décalage du schéma posologique était plus important aux doses d’entretien qu’aux doses de charge. Cela s’explique par des délais pour coordonner les ressources pour l’administration (neurologue, anesthésiste, radiologue, inhalothérapeute…) et un ralentissement des activités en raison de la pandémie à COVID-19. De plus, le nombre de patients évaluables était globalement faible et variait selon le test et selon le moment considéré pour la deuxième mesure. Il était limité car des tests moteurs autres que ceux recommandés par l’INESSS étaient utilisés si jugés plus adaptés au patient (certains ne sont pas officiellement validés). De plus, la sélection des tests pour un même patient évoluait. Les critères de l’INESSS étaient limitant (évaluation douze mois après le début du traitement). Cela est explicable par les éventuels décalages de rendez-vous. Enfin la publication tardive des recommandations de l’INESSS par rapport à l’inscription à la liste des médicaments et au début de l’utilisation a été gênante. Certains tests n’ont donc pas pu être faits en pré-Tx (c-à-d l’évaluation de la qualité de vie).

En conclusion, la surveillance et la documentation objective sont essentielles à l’évaluation du bon usage d’une thérapie coûteuse aux données probantes limitées. Il était faisable, mais difficile d’obtenir toutes les informations requises. La publication des exigences requises en même temps que l’inscription à la liste et une obligation de collecte de données pourraient optimiser la faisabilité.

Vous pouvez consulter notre affiche présentée au Colloque du Réseau Québécois de recherche sur les médicaments (RQRM), le 10 juin 2021.