Gestion des maladies héréditaires rares au CHU Sainte-Justine

Il existe plusieurs milliers de maladies rares. Depuis trois décennies, on note l’émergence de médicaments orphelins visant à prévenir et traiter les maladies rares et particulièrement certaines maladies métaboliques héréditaires rares (MMHR). Plusieurs enjeux sont associés à ces maladies et à la prodigation des soins à cette patientèle particulière.MMHR1

Dans le cadre des travaux de l’URPP, nous avons réalisé une revue de littérature pour décrire la problématique et faire le point sur la gestion des MMHR au centre hospitalier universitaire (CHU) Sainte-Justine. Au total, onze enjeux ont été identifiés pour lesquels des pistes de solutions ont étés proposées:

1- absence de politique québécoise entourant la prise en charge des MMHR;
2- absence d’un centre d’excellence québécois;
3- insuffisance de données probantes;
4- utilisation de médicaments orphelins hors liste;
5- délais entourant l’évaluation de l’INESS et l’utilisation en CHU;
6- refus des fabricants de médicaments orphelins de participer aux achats groupés;
7- proximité de l’industrie pharmaceutique vis-à-vis certaines clientèles;
8- insuffisance de financement pour les médicaments orphelins utilisés sur une base ambulatoire;
9- variation imprévisible de la devise canadienne;
10- difficulté de trouver des lieux d’administration d’enzymes de remplacement;
11- pénurie de documentation sur les initiatives canadiennes.

On peut consulter l’affiche présentée dans le cadre du Congrès de l’Association des pharmaciens des établissements de santé du Québec du 15 au 17 avril 2015 à Québec, Qc, Canada. On peut également consulter l’article détaillé publié dans les Annales de l’Unité de recherche en pratique pharmaceutique.

 

Publicités